2024年6月3日，中国国家药品监督管理局药品审评中心批准艾码生物科技（南京）有限公司的ER2001注射液开展临床试验。ER2001注射液属于1类治疗用生物制品，是基于艾码生物具有自主知识产权的IVSA™技术平台开发的首个管线产品，用于治疗亨廷顿舞蹈病。ER2001注射液通过静脉给药，在肝脏经加工后体内自组装，实现中枢靶向递送siRNA，从而产生治疗效果。

亨廷顿舞蹈病目前全球仅有用于缓解症状的上市药物，可能控制病情进展的其它药物均处于临床或临床前阶段。在之前已开展的IIT研究中，ER2001显示了良好的安全性和初步的临床效果。

在NMPA鼓励创新、支持罕见病药物开发的良好环境下，艾码生物在获得临床研究默示许可后，将积极推进ER2001注射液的后续临床研究和其它研究工作，为提高中国和全球亨廷顿舞蹈病患者的生存期和生活质量做出积极的贡献。

关于亨廷顿舞蹈病

亨廷顿舞蹈病是一种罕见的致命的神经退行性疾病，病因是由于4号染色体短臂上亨廷顿基因（huntingtin，HTT）第一号外显子上的CAG三联密码子重复序列异常扩增所致。罕见病诊疗指南（2019 年版）显示全世界的亨廷顿舞蹈病患病率约为 2.7/100 000。