艾码生物在研管线ER2001获得FDA孤儿药资格认定
艾码生物(ExoRNA Bio)宣布收到FDA(美国食品药品监督管理局)孤儿药开发办公室的正式书面回函,其原创开发的First-In-Class I类创新药ER2001被授予孤儿药资格认定[1], 用于治疗亨廷顿舞蹈症(Huntington's Disease, HD)。 ER2001作为艾码生物IVSA™体内自组装外泌体递送技术平台的首个产品,在临床前动物实验上显示出令人振奋的初步有效性,并展现出了优越安全性,这些是获得孤儿药资格认定的重要因素。...